让“罕见病”不再是“孤儿”

时间:2019-10-07 11:12:30 作者:梁宝万沈网 手机订阅 参与评论(0) 【投稿】

群众热盼的还有哪些“药方”?

过去的一年,是国家逐渐规范罕见病诊疗的一年。

在武汉儿童医院,1岁多的小宇哲安静地躺在妈妈怀里,巴掌大的小脸被口罩遮住了一大半,小手上扎着留置针。小宇哲已经在医院里住了近5个月。

赣剧是一个兼唱高腔、乱弹、昆腔及其他曲调的多声腔的传统戏曲剧种,所用方言为赣语,为著名的古代四大声腔之一。湘剧是湖南省传统戏曲剧种,剧目以高腔、乱弹为主,与民间艺术和地方语言巧妙结合。花鼓戏是全国地方戏曲中同名最多的剧种,其中属“湖南花鼓戏”最为著名。

【环球网军事2月21日报道】俄罗斯卫星通讯社2月20日报道,北约副发言人卡扎莱特表示,北约认为其导弹防御系统仅具有防御性质,而在罗马尼亚和波兰部署的导弹装置完全符合《中导条约》。

“我是23岁才确诊的。”潘龙飞说,从小他就比其他人瘦小,体弱多病,从6岁起父母就带着他四处求医问药,直到23岁时才得以确诊。每隔两三天,他就要注射一次人绒毛膜促性腺激素(HCG)来维持体内激素平衡。潘龙飞说,业内有一种说法,“罕见病很罕见,但是能看罕见病的医生其实更罕见。”

刘丽认为,组建国家罕见病协作网,就是为了让罕见病诊治相对集中和双向转诊,减少误诊、误治,给予已发病的罕见病患者更合适的诊治方案。

黄子韬

(原标题:沪常高速一出口处一中型客车侧翻,车内一乘客当场死亡)

从去年年末开始,两届奥运会冠军马琳担任广州籍奥运冠军刘诗雯在国乒的主管教练。春节假期,师徒二人留守北京备战大年初九开赛的葡萄牙挑战赛。日前,刘诗雯在广州期间首次谈到了马琳以及春节参赛的原因。

2018年版《国家基本药物目录》、国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》等陆续出台……癌症及罕见病患者迎来了希望。

此外,中国轻工行业将完成新共建产业集群15个,并利用工业互联网等手段,着力培育成为世界级先进制造业产业集群,新培育轻工业绿色智慧产业集群3家。(完)

其中,水电装机3.52亿千瓦、风电装机1.84亿千瓦、光伏发电装机1.74亿千瓦、生物质发电装机1781万千瓦,分别同比增长2.5%、12.4%、34%和20.7%。可再生能源发电装机约占全部电力装机的38.3%,同比上升1.7个百分点,可再生能源的清洁能源替代作用日益突显。

他在这块场地打了四五年的球,不论寒暑,不下雨的下午,基本上都在。坊间流传野球场上的“四大天王”,勾手老大爷、灵活小胖子、高瘦远投王、矮壮篮板怪。75岁的冯跃恒大爷则是另一类“天王级”人物,他穿库里的球衣,一次次在3分线外把球丢进筐里。

——加快完善癌症等重大疾病诊疗体系,推进罕见病、癌症筛查和早诊早治,努力降低死亡率。

安徽医科大学第一附属医院妇科主任颜士杰认为,“孤儿药”需要国家政策扶持,定向生产,减免税费,同时建立国家储备体制和报警机制,及时调剂供需。

早筛查、早治疗是第一道防线——据临床统计,八成以上的罕见病都是遗传导致的。北京儿研所主任医师李龙认为,建立产前筛查、儿童体检等机制,是防治罕见病最低廉高效的手段。此外,在全国范围内完善对罕见病的规范诊疗,尤其加强预防性治疗,可提前预防,减少罕见病致残致死。

保障“孤儿药”供给是罕见病患者“保命”的基础。

北京协和医院副院长张抒扬认为,“从关心重视多发病、常见病,逐渐走向关注关爱少见病、疑难病,特别是预后差的罕见病,对罕见病患者的关怀是社会发展和文明的体现,也代表着医疗的公平公正。罕见病诊疗的规范和‘孤儿药’的开发,也将带动医学整体水平的发展。”

杨云峰简历如下:

由于罕见病的用药量较少,企业研发药品的投入较大等原因,国内生产的罕见病药往往缺乏,或者价格比较昂贵。但这种情况将陆续得到改善。

据国家药品监督管理局药品注册司司长王平介绍,对临床急需的境外新药建立了专门的审评机制,遴选了第一批临床急需的48个品种,包括罕见病的治疗药品和治疗严重危及生命的部分药品,对于罕见病治疗药品的审批时间是3个月内审结,对于其他的急需的治疗药品是6个月内审结。2018年批准的抗癌新药18个,比2017年增长157%。

——加强新药研发,提高患者用药的“可及性”。

2月15日,国家卫健委官网发布《国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》,遴选出了罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院,组建罕见病诊疗协作网。

中小板全日成交额约1842亿元。当日有263只股票收盘报涨,奥马电器、京威股份、诺普信等14只股票涨停。有645只股票收盘报跌,飞马国际跌幅最大,跌9.94%。完美世界等18只股票当日收平。

城市机会清单共包含需求信息195条,其中基础设施融资需求信息103条,投资规模达1862亿元,释放融资需求636亿元;要素类需求信息55条、规划及解决方案需求信息10条、重大活动信息15条等,基本涵盖生产生活和城市治理的各个方面。以成都市人才市场发布的举办活动需求信息为例,内容包括举办季度、“蓉漂”、双创类大型招聘会等活动,并附有联系人和联系方式等信息。此外还有供给类部分公共服务平台名录255条,涉及双创载体服务、招商引资等信息。

在基层,重大疾病患者用药还有哪些热切的盼望?

从多发病常见病,到罕见病、疑难病,国家打出“组合拳”,满足重大疾病患者“一粒药”的期待。

涉事地产项目合作的销售公司南京雷宇兄弟置业顾问有限公司负责人表示,公司已于12月7日发布致歉说明,公布事件进展情况,承担监管不严的责任,并对该图片造成的不良后果,向社会公众道歉。涉事地产公司京商商贸公司负责人表示:“公司已委托律师事务所向雷宇公司发出《律师函》。该事件已致公司形象受损,令公司在业内和朋友圈‘抬不起头’,目前还无法评估经济损失。”

另外,此次是安倍5年来首次出席达沃斯论坛。他在出访前强调,“作为二十国集团(G20)峰会轮值主席国,将就推进自由贸易等全球议题向世界发布日本的想法。”

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发展中的困难,一定能在发展中得到解决。保持定力,增强信心,集中精力办好自己的事情,是我们应对各种风险挑战的关键。坚决贯彻习近平总书记重要讲话精神,变压力为动力,多管齐下抓落实,是我们化解主要矛盾的根本途径。

△瓦赫什河(图/视觉中国)

在企业方面,响应政府号召,配合专项治理行动,自然是最明智的选择,也是企业社会责任感的体现。此次车辆清理工作以企业自主清理为主,市政府政令下达后,摩拜、ofo等企业都积极回应,称将配合政府部门,建立并强化运营对接机制,落实总量控制,杜绝违规投放行为,共同做好运营维护和秩序管理,维护良好行业秩序和形象。态度很重要,实干更重要,企业应该把本就属于自己的责任,长期承担下去;将及时回收、数据监管、引导用户等工作做到位。不能这一个月清理了,下一个月又冒出来一批。共享单车废弃街头,企业监管责任不能一起废弃。

有些药因患者人数太少,药企不愿生产,患者无药可用。

有些罕见病药品价格昂贵,让患者望而生畏。北京大学人民医院儿科主任秦炯说,在美国,罕见病患者每年的平均治疗费用为13.7万美元,其中很大比例是药费。

罕见病由于临床上病例少、经验少,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,往往被称为“医学的孤儿”。

“克拉屈滨,一针7000多元,一个疗程要用5支,后续要三四个疗程。这还不包括其他治疗药物的费用。”医院肿瘤科副主任李晖说,宇哲的这个病不能算白血病,跟实体瘤也靠不上边,大病救助的政策他都享受不到。这次国家公布了罕见病目录,最近又大幅调低了这些罕见病药品的税负,价格也应该会随之调低,这就给像宇哲妈妈这样的罕见病患者家属带来一丝希望。

日前,从庆阳市政府获悉,2018年庆阳市共有175个贫困村实现脱贫摘帽。

今年30岁的潘龙飞是一名卡尔曼氏综合征患者。这是一种罕见的遗传性疾病,患者由于性腺功能减退,导致第二性征发育不良或缺失,此外还伴有嗅觉的减退丧失。

广东省医学会罕见病学分会主任委员、广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任刘丽教授举例,以前想获得治疗罕见病的药物,通过正规渠道根本买不到。患者想尽办法买到药后,医院也不敢给病人用。“随着一系列的政策出台,纳入罕见病目录的一些治疗药物,通过绿色通道,已快速进入中国市场。”

报告中,吕安迪院士首先介绍了德国能源转型进程和煤炭淘汰计划。气候变化等环境问题引起了以清洁低碳为主题的新一轮全球能源转型热潮。德国“能源概念”是德国能源研究计划的重要组成部分,认为“确保可靠、经济、可行和无害环境的能源供应是21世纪的重大挑战之一。”随后,吕安迪院士详细介绍了德国能源转型的监测进程和计划实施方案。从减缓气候变化、逐步淘汰核能、提高再生能源占比、减少能耗、供应安全、终端用户承受能力和大众认可度7个维度,他详细阐述了德国实现能源转型的有效路径。他认为,国家政策因素在德国能源转型中发挥重要作用,德国政府于2018年成立 “经济增长、结构变化和区域发展”委员会,旨在确保能源部门实现2030年能源转型目标,2030年近三分之二的煤炭发电退出市场;2038年或2035年之前逐步停止使用煤炭发电。吕安迪院士还详细阐释了德国能源转型中的煤炭淘汰路径和实施方案。德国将分阶段实施煤炭淘汰,通过新建或扩建燃气发电厂,逐步提高天然气利用率。德国政府还将为二氧化碳排放定价,以有效达到减排目的。最后,吕安迪院士还提及了能源转型对电力成本和电厂业主的影响以及能源安全问题。与会师生一致表示,吕安迪院士对德国“能源概念”的介绍和分享,将为中国和山东省节能减排、创造绿色美好生活、实现新旧动能转换,提供极具参考价值的经验启示。

据悉,瑞典政府希望该法案能自8月1日起生效。

国家展是本届中国国际进口博览会的重要组成部分,82个国家、3个国际组织设立了71个展台。作为东道主,中国馆以“创新、协调、绿色、开放、共享”的新发展理念为主线,将展示中国改革开放的巨大成就,以及中国发展、共建“一带一路”给世界带来的新机遇。李强、应勇仔细察看了中国馆和各参展国展台布展情况,要求全力配合做好现场布展工作,确保场馆各项设施全天候顺畅运行,为各参展方营造安全、高效、便捷的办展环境。

罕见病防治打出“组合拳”

6月18日凌晨,第一张抗震救灾工作用图编制完成并提供给四川省应急管理部门。目前,测绘应急保障各项工作正在紧锣密鼓进行。(完)

张抒扬说,首批罕见病目录收录的121种疾病中,39种疾病有药可用,一共有54种药。其中,在国内上市的药品29个,能治疗21种疾病。还有大部分罕见病无药可用。

记者在广东、安徽、湖北等地采访了解到,国家谈判的17种抗癌药政策落地,患者能够享受医保报销待遇。安徽省医保局介绍,在确保国家谈判17种抗癌药政策落地的同时,安徽在2018年年底又针对另外13种抗癌药实施带量采购,这13种药品价格平均降幅达39.52%。例如,降幅最大的药品为治疗非小细胞肺癌的吉非替尼片,从一盒1000多元降到400多元。

■本报记者 苏向杲

张利鹏的父亲张褔胜则回忆,儿子跳进水里游向被困游客时,他曾朝着儿子大喊“小心点儿”,当时张利鹏回头望向父亲,嘴里喊着“没有事儿”,但没想到,这会成为父子间的最后一次对话。

“郎格罕氏组织细胞增生症——我和他爸爸听到医生的诊断后都懵了,两个人坐在外面抱着手机查,查出来以后又抱着孩子哭。”宇哲妈妈掰着指头算,从入院到现在,已经花了11万多元,“听说后续治疗还要花10万多元。”

近期,从癌症到罕见病,国家再次对重大疾病防治出台“组合拳”。

受春节假期的影响,2月的重卡市场产量下降比预计减少,说明各企业在传统淡季倾注大量心血,希望在“农历”的开年取得开门红。随着全国两会胜利闭幕,政府工作报告中多项利好政策即将落地实施,2019年的重卡市场或将随着基础建设工程的大规模上马和一系列促进消费政策的实施,迎来更多的增长空间。(经济日报-中国经济网 记者马瀚明)

来自北京、广州的罕见病专家认为,对罕见病来说,很多罕见病患者容易早期致残、年轻死亡已经是不争事实,医院先把药买来是当务之急。

李晖等专家认为,对罕见病的治疗主要还是依靠药物,药品花费在罕见病患者的主要医疗支出中所占比例往往达80%甚至更高。进口环节税收优惠,给罕见病药物市场带来了积极影响。要想让罕见病患者用得起高端药,根本解决之道还是要加强自主药物生产研发。

继部分抗癌药降价、进医保后,“保障2000万罕见病患者用药”提上议程,备受关注。近期,国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,决定对罕见病药品给予增值税优惠。

来自安徽合肥的两岁多男童飞飞罹患“无痛无汗症”,常把手指咬得血肉模糊,用手拔掉自己四颗牙齿,却都没有疼痛感。这种罕见病在全球只有约100例。

2017年8月1日,习主席在庆祝中国人民解放军建军90周年大会上的讲话

人民网成都3月4日电 3月3日,泸州市泸县团县委在泸县喻寺镇谭坝村现代农业园区开展“龙城青英荟——流连谭坝 梦里乡村文化体验”活动,在油菜花开的春天里,给广大青年朋友提供一个互动交流的平台,加强青年对农业农村的情感,助力乡村振兴发展,全县青年应约共赴一场青春的聚会。

1. 三餐合理,在外就餐少吃高热量食物

去年10月,王某在无许可证明的情况下,在南昌市某批发部向程某出售5条利群卷烟,收款840元。同年11月25日,王某在南昌市某烟酒店向店主卢某出售10条软中华卷烟,收款6080元。

菜博会是由农业农村部、商务部、中国国际贸易促进委员会、山东省人民政府、中国农业科学院、国家标准化管理委员会、中国农业大学等联合主办的年度例会,至今已连续成功举办19届。今年4月20日举办的第十九届菜博会,主展区展览总面积达45万平方米,共展示国内外蔬菜品种2400多个,集中展示先进技术100多项,栽培模式90多种,共吸引198万人次到会参观,实现贸易额129亿元,被国家贸促会认定为AAAAA级农业展会。

同一天发布的2017年商用服务机器人的销售额同比增长39%,达66亿美元。其中物流领域的商用服务机器人占比最高,达到36%。

缩短政策红利到基层的“反射弧”

组装仿真枪后转手卖出,涉嫌犯罪被批捕

2018年,东北虎豹国家公园管理局珲春分局受理了152起重点保护陆生野生动物造成人身财产损害补偿案件,为缓解虎豹保护与社会发展之间的矛盾提供了范例。

经过筛查,近三年发生事故起数、死亡人数多且集中的10条事故多发路段分别为:

中国医疗保险杂志社社长郝春彭认为,要建立多层次的医疗保障制度,通过医疗救助和公益慈善进行社会兜底,通过商业保险进行多样高端层次的补充,保证人们对医疗的不同层次需求。(记者肖思思、廖君、鲍晓菁、林苗苗)

——优化医疗保障体系。临床专家认为,一些靶向药、免疫疗法等成本高昂,需要尽快建立多层次保障体系和多元付费体系。

——保障罕见病患者用药。继2016年12月国务院把扶持“孤儿药”纳入“十三五”深化医改的重点任务后,今年2月11日,国务院常务会决定对罕见病药品给予增值税优惠。从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

飞飞罹患的“无痛无汗症”是目前确认的7000多种罕见病之一。根据世界卫生组织的定义,罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病,包括渐冻症、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)、不自觉跳舞(亨廷顿舞蹈症)、松软儿(脊髓性肌萎缩症)、PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)等等。其实罕见病并不罕见,全部罕见病种共有7000多种,我国所有罕见病患者加在一起人数已达2000多万……

4连胜,零失球,施密特说,这两个都非常重要,“我们需要不断延续胜利势头,如果球队要想在赛季中取得不错成绩,稳固的防守是最基础的。和上个赛季的表现相比,我们在防守端还是有明显提升的。更让我高兴的是,队员们用表现告诉我,零封对手对他们也很重要,这让我很欣慰。”

蒋超良强调,要围绕“统一思想、凝聚力量”这个中心环节,自觉承担起“举旗帜、聚民心、育新人、兴文化、展形象”的新时代宣传思想工作使命任务。“举旗帜”,就要坚持不懈用习近平新时代中国特色社会主义思想武装党员、教育群众,抓实理论学习,在学懂弄通上下功夫,提升党员干部的思想与行动自觉;创新理论宣传,让党的创新理论“飞入寻常百姓家”;加强理论阐释,发挥好全省哲学社会科学的重要作用,推动习近平新时代中国特色社会主义思想深入人心。“聚民心”,就要围绕高质量发展的使命任务做好正面宣传,唱响主旋律,壮大正能量;抓好引导管控,掌握舆论斗争主动权;抓好媒体融合,创新传播方式手段,形成推动湖北高质量发展的强大合力。“育新人”,就要培育造就有理想有担当有本领的时代新人、热爱湖北扎根湖北建设湖北的各类英才、弘扬新风正气和良好风尚的社会公民,提高全省人民思想觉悟、道德水准、文明素养。“兴文化”,就要发展社会主义先进文化,打造文艺精品,繁荣文化事业,发展文化产业,努力建设社会主义现代化文化强省。“展形象”,就要在全面对外开放的大格局中,融入大局、服务发展、整合力量,展示好湖北形象,传播好湖北声音,大力提升新时代湖北影响力。

随着春节假期逐渐接近尾声,南下返程车辆从年初四开始增加。从交通运输部门提供的省际收费站历史数据来看,车流量最大的省际收费站依次为:京港澳高速粤北收费站、云罗高速榃滨收费站、二广高速朱岗收费站、粤赣高速粤赣收费站、二广高速怀集岗坪收费站。

记者在基层采访发现,买不到药、救治费用高昂,成了罕见病患者的“生死考验”。

图源:国家海洋预报台